Генная терапия излечит муковисцидоз в утробе матери
Для внедрения в клетки зародыша "правильных" генов ученые планируют использовать модифицированный и не представляющий угрозы для матери и ребенка вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).
Отчет о предварительных результатах исследования был представлен на очередной
конференции Британского общества генной терапии в Уорике.
Муковисцидоз, считающийся самым распространенным генетически обусловленным
заболеванием, связан с нарушением функции единственного гена, регулирующего
транспорт солей и воды в клетках слизистых оболочек. Повышенная вязкость
слизистых выделений у больных муковисцидозом резко повышает вероятность инфекций
и воспалительных процессов в органах дыхания и пищеварения. Большинство больных
муковисцидозом погибает в детстве или в подростковом возрасте.
Современные техники пренатального скрининга, использующиеся в Великобритании, позволяют выявлять мутации, ведущие к муковисцидозу, на ранних стадиях беременности. Предрасположенность к муковисцидозу рассматривается как показание к аборту, однако генная терапия теоретически позволяет заменить дефектный ген на нормальный, предотвратив таким образом развитие заболевания.
В качестве средства доставки (вектора) генетического материала в клетки зародыша ученые из Университетского колледжа Лондона использовали инактивированный вирус иммунодефицита человека. Как и другие ретро-вирусы, ВИЧ не только проникает в клетку, но и встраивается в ее ДНК. Это свойство ретро-вирусов делает их идеальным объектом для экспериментов в области генной терапии, поскольку дает возможность рассчитывать на долговременные результаты лечения.
В ходе лабораторного эксперимента британским ученым удалось заменить дефектный ген и предотвратить развитие аналогичного муковисцидозу заболевания у эмбрионов мышей.
Впрочем, подготовка клинических испытаний новых методик генной терапии на
людях может столкнуться с рядом препятствий после неудачи предыдущих аналогичных
исследований. В частности, несколько лет назад апробацию генно-терапевтического
метода лечения врожденного сочетанного иммунодефицита во Франции пришлось
прервать после того как часть детей, участвовавших в исследовании, заболели
лейкемией.
Источник: Solvay-pharma.ru