Генная терапия муковисцидоза
20 октября, 2011 год
1141
Тринадцать лет было доказано, что эта болезнь вызвана дефектом всего лишь одного гена, регулирующего перенос ионов хлора через клеточные мембраны. Врачи неоднократно пытались ввести в организм больных полноценные копии этого гена с помощью генноинженерных вирусов, однако до сих пор эти попытки не приводили к успеху. Новая техника основана на предварительном сжатии фрагментов ДНК, содержащих здоровый ген. В результате эти фрагменты настолько уменьшаются в размерах, что без всяких вирусов проникают в клеточные ядра. Кливлендские медики поместили множество таких кусочков ДНК в солевой раствор и ввели его в носовые ходы 33-летнего пациента, страдающего муковисцидозом. Ученые надеются, что благодаря этой процедуре в организме больного появится достаточное число клеток с нормально работающим геном.
Источник: www.solvay-pharma.ru