Генный удар по болезни Паркинсона

В понедельник ученые-медики "закачали" миллиарды копий гена в мозг пациента, страдающего болезнью Паркинсона. Это первая в мире попытка испробовать генную терапию для лечения этой болезни.

После проведенной операции 55-летний пациент с аппетитом отобедал и чувствовал себя прекрасно, сообщил доктор Майкл Кэплитт из медицинского колледжа Weill Cornell спустя несколько часов после завершения процедуры.

Больной, чьи имя пока не разглашается, является первым из 12 запланированных пациентов, на которых, в первую очередь, будет изучаться безопасность процедуры, чем ее способность реально переломить ход заболевания в сторону выздоровления, полного или частичного.

"Наша цель пока состоит в том, чтобы доказать: это совершенно безопасно. Только тогда мы сможем двигаться вперед", - сказал Кэплитт, проводящий это исследование в сотрудничестве с Мэтью Дюрингом из Оклендского университета в Австралии.

Кэплитт также отмечает, что прежде чем можно ожидать какого-то эффекта от процедуры, должно пройти не менее двух месяцев. 12 пациентов, с которыми работают ученые, позволят им использовать новую технологию ежемесячно. Таким образом, подробные результаты исследования можно ожидать не ранее, чем через год.

Только в США от болезни Паркинсона страдают более полумиллиона человек. Главными признакам заболевания являются трясущиеся руки, "одеревенелость" суставов, медлительность при любых манипуляциях и, как следствие, потеря координации движений. Пациентам трудно ходить и разговаривать.

Показательно, что современные лекарственные препараты пока могут только уменьшать проявление признаков заболевания, но они не могут тормозить развитие самой болезни.

Что касается хирургического вмешательства, то оно позволяет "успокоить" некоторые гиперактивные участки мозга. Та же идея лежит в основе генной терапии, направленной на лечение болезни Паркинсона.

Что же происходит в мозгу человека и что делается с помощью генной методики? Определенные участки мозга человека приобретают сверхактивность, лишаясь нормальной поставки успокаивающего химического вещества, называемого GABA. Экспериментальная технология направлена на то, чтобы "заставить" один из таких участков зрительных нервов производить большее количество GABA. Вводимый состав должен не только успокаивать зону непосредственного воздействия, но также передаваться в другие участки мозга, страдающие повышенной возбудимостью, отметил Кэплитт.

Для проводимой операции бралась крошечная трубочка, шириной с волос, ее запускали через отверстие размером с монетку, сделанное в верхней части черепа пациента. Через трубку подавалась определенная доза вируса, специально разработанного для "доставки" копий гена в клетки зрительных нервов. Теперь этот ген должен дать возможность пораженным клеткам вновь "подкачивать" для себя GABA.

Источник: MIGnews.com