Лечение болезни Баттена фетальными клетками – первый пациент

Шестилетний Даниэль Кернер (Daniel Kerner) – первый участник клинических испытаний по лечению болезни Баттена при помощи фетальных нервных клеток – выписан из клиники Oregon Health & Science University и чувствует себя хорошо.

Болезнь Баттена – прогрессирующее врожденное заболевание, связанное с отсутствием фермента, разлагающего определенные токсины, в результате они накапливаются в головном мозге и постепенно разрушают его; это становится причиной слепоты, нарушения движений, умственной отсталости. Люди с таким заболеванием обычно умирают в детстве. Даниэль уже прикован к инвалидному креслу и не может говорить.

В марте родители дали согласие на лечение Даниэля, и в ноябре была проведена операция – через отверстие в черепе ребенку ввели очищенные нервные клетки, полученные из фетального головного мозга по методике компании StemCells Inc., спонсирующей эти клинические испытания.

Проведенные ранее эксперименты на животных показали, что донорские клетки начинают вырабатывать недостающий фермент, что должно остановить или хотя бы замедлить накопление в мозге токсинов.

Видимо, это первая трансплантация в головной мозг очищенных стволовых нервных клеток, хотя попытки лечения различных неврологических заболеваний при помощи имплантации фрагментов фетальной нервной ткани предпринимались и ранее. Главная цель этих клинических испытаний – оценить безопасность данного метода клеточной терапии. Планируется провести операции 6 детям, каждому из них клетки будут введены дважды с интервалом не менее 30 дней. Врачи надеются, что лечение будет эффективным, но на этом этапе основная задача – выявить возможные риски и побочные эффекты.

То, что Даниэля выписывают из больницы, пока что означает только, что он оправился после операции. Врачи будут еще несколько лет внимательно наблюдать за его состоянием, чтобы понять, замедлилось ли развитие болезни и облегчаются ли ее симптомы – то есть, работают ли имплантированные клетки так, как это ожидалось.

Родители Даниэля понимают, что это экспериментальный метод лечения, и он может и не дать результатов, но все же надеются на лучшее.

По материалам The Oregonian

Источник: Cmbt.su