Начаты первые клинические испытания генотерапии миодистрофии Дюшенна

Во вторник 28 марта в детской больнице г. Колумбус (штат Огайо) были начаты клинические испытания метода лечения миодистрофии Дюшенна с помощью генотерапии. Разработка методики генотерапии заняла у специалистов университетов Северной Каролины и Питтсбурга более двух десятков лет.

Наследственная мышечная дистрофия характеризуется прогрессирующей слабостью мышц в результате их постепенного разрушения. Миодистрофия Дюшенна проявляется в раннем возрасте, вызывает быструю потерю мышечной массы и силы, что приводит к ранней смерти (около 20 лет) из-за остановки сердечной или дыхательных мышц. Это заболевание, поражающее преимущественно мальчиков, обусловлено неспособностью гена, локализующегося в Х-хромосоме, обеспечивать синтез белка дистрофина, необходимого для полноценного функционирования мышц. Существующие методы лечения способны лишь несколько замедлить прогресс заболевания.

В ходе испытаний шести мальчикам, страдающим миодистрофией Дюшенна, будут проведены внутримышечные инъекции препарата Биострофин (Biostrophin), созданного на основе частиц аденоассоциированного вируса и предназначенного для прицельного переноса гена, кодирующего дистрофин, в мышечные клетки.

Инъекции препарата будут производиться в один из бицепсов мальчиков. Во второй бицепс будет вводиться препарат-плацебо, причем ни участники исследования, ни проводящие его врачи не будут знать, какой из бицепсов получил инъекцию лекарственного препарата. По прошествии нескольких недель эффективность терапии будет оцениваться по состоянию здоровья и уровню физической силы пациентов, а также с помощью микроскопического анализа их мышечной ткани.

Ген, кодирующий дистрофин, является одним из самых больших генов человеческого организма, поэтому трудность разработки этого метода терапии заключалась в необходимости миниатюризации гена с одновременным сохранением его функций.

Один из руководителей исследования, профессор Ричард Джуд Самульски (Richard Jude Samulski), считает, что эта задача успешно решена. Более того, результаты лабораторных экспериментов и доклинических испытаний указывают на большую вероятность успеха применения препарата в условиях клиники.

Интернет-журнал"Коммерческая биотехнология" по материалам University of North Carolina at Chapel Hill.