Показана безопасность и эффективность клеточной терапии склеродермии

I фаза клинических испытаний показала безопасность и хорошую переносимость немиелоаблативной трансплантации стволовых клеток больным склеродермией (системным склерозом).

Результаты этого исследования были представлены на ежегодном съезде Американской Коллегии ревматологии в Вашингтоне (презентация № 688).

Для лечения пациентов с некоторыми онкогематологическими заболеваниями уже много лет применяется трансплантация стволовых клеток (СК) с полной миелоабляцией – при этом погибают все клетки костного мозга. Этот метод позволял улучшить состояние и многих больных тяжелыми аутоиммунными заболеваниями; иногда удавалось добиться полной ремиссии на много лет. Однако необходимая в этом случае интенсивная химиотерапия, иногда дополняющаяся облучением, сама по себе несет высокий риск тяжелых осложнений и даже смерти. Для большинства пациентов с аутоиммунными заболеваниями этот риск перевешивает возможный благоприятный результат.

Но немиелоаблативная трансплантация СК – менее интенсивный метод лечения, и чтобы проверить его безопасность и переносимость, были проведены клинические испытания, в которых приняли участие 10 больных склеродермией с неблагоприятным прогнозом.

Склеродермия – хроническое ревматологическое заболевание, встречающееся с частотой 1:10 000, при котором происходит повреждение кровеносных сосудов и поражается кожа, суставы и внутренние органы, особенно легкие, сердце и почки. Болезненное уплотнение кожи не опасно для жизни пациентов, но причиняет им дискомфорт и сильные эмоциональные страдания, в то время как поражения внутренних органов могут привести к летальному исходу.

В испытаниях приняли участие 10 добровольцев возрастом до 65 лет, склеродермия у них диагностирована не более 5 лет назад. У всех были значительные поражения кожи, а также сердца, легких или почек. Гемопоэтические стволовые клетки выделяли из периферической крови каждого пациента и после курса подавляющей иммунитет терапии возвращали ему же. Миелоблативная химиотерапия или облучение при этом не использовались, так что режим лечения был «пониженной интенсивности».

В течение 12 месяцев у большинства пациентов было отмечено значительное улучшение состояния кожи, тогда как функции сердца, легких и почек оставались стабильными. Через 2 года у 7 из 10 пациентов не наблюдалось никаких признаков ухудшения состояния. Один из пациентов умер от связанных с заболеванием осложнений, но эти осложнения никак не были связаны с проводившимся лечением. Предварительные данные об эффективности свидетельствуют о том, что режим пониженной интенсивности дает улучшение состояния кожи, сравнимое с достигаемым при более интенсивном миелоаблативном режиме.

Таким образом, I фаза клинических испытаний показала не только безопасность, но и эффективность трансплантации стволовых клеток без миелоаблации, что даст возможность использовать этот метод для более широкого круга пациентов с тяжелыми формами аутоиммунных заболеваний.

По материалам Medical News Today

Источник: Cmbt.su