Генная терапия при дефиците липопротеиновой липазы (ЛПЛ) эффективно снижает уровень триглицеридов и характеризуется хорошей переносимостью

John Kastelein (University of Amsterdam, Нидерланды) с соавторами выполнили открытое исследование, продолжительностью три месяца с применением LPL S447X аденоассоциированного вируса субтипа (ААV)1 вектор, который был инъецирован в мышцы бедра 8 лицам с дефицитом ЛПЛ. Из них 4 получили низкие дозы (1 на 1011 геномных копий на кг массы тела), а четыре получили умеренную дозу (3 на 1011 геномных копий на 1 кг массы тела).

Через 12 недель у всех участников исследования уровень триглицеридов снизился, в группе низкой дозы на 27% и в группе низкой дозы – на 41%.
Однако через 18-31 месяц после начала исследования выявлено снижение эффекта, вероятно обусловленное иммунными реакциями.

Arterioscler Thromb Vasc Biol 2008; Advance online publication.

Источник: Cardiosite.ru