Начинаются клинические испытания клеточной генетической терапии болезни легких

В ближайшее время восемнадцать канадцев с изнуряющей болезнью легких примут участие в клинических испытаниях нового чуда медицины – генно-инженерных стволовых клеток.

Исследователи университета Торонто надеются начать долгожданный проект в марте: проводить испытание клеточной терапии неизлечимой болезни с фатальным исходом - легочной артериальной гипертензии. Болезнь проявляется затрудненным дыханием, а физические нагрузки становятся невозможными.

Более чем год назад федеральное правительство Канады частично финансировало двух с половиной миллионнодолларовый проект, одобренный министерством здравоохранения Канады. Впервые в мире из крови пациентов выделили стволовые клетки, «нагрузили» их дополнительными генами, после чего ввели клетки обратно.

Ученые рассчитывают, что стволовые клетки поселятся глубоко в легких пациентов и там будут стимулировать рост новых кровеносных сосудов, что позволит облегчить дыхание.

«То, что мы делаем - нетривиально»,- говорит доктор Duncan Stewart, директор отделения кардиологии университета Торонто и директор по науке биотехнологической фирмы Northern Therapeutics, принимающей участие в проведении клинических испытаний.

«Мы никогда не делали этого раньше. И никто до сих пор этого не делал, - сказал доктор,- поэтому потребовалось несколько больше времени, чем ожидалось, чтобы запустить проект».

Проект начинающихся испытаний основан на последних достижениях в генетике и биологии стволовых клеток, которые могут превращаться в различные типы клеток по мере необходимости. Если этот эксперимент будет удачным, он может положить начало для лечения заболеваний сердца подобным методом. Однако неблагоприятный исход испытаний может стать еще одним ударом для генной терапии, которая оказалась в затруднительном положении из-за побочных эффектов с летальным исходом, наблюдавшихся в проводившихся в Европе и Соединенных Штатах опытах.

Канадский проект является результатом многолетней работы, показавшей, что генетически улучшенные клетки могут делать чудеса для подопытных животных с болезнями легких и сердца.

В начинающихся испытаниях планируется выделить стволовые клетки из крови восемнадцати пациентов. В отличие от эмбриональных стволовых клеток, из которых может вырасти любая ткань организма, способности к дифференцировке этих клеток ограничены той тканью, из которой они происходят.

«Что они делают лучше всего – это стимулируют рост новых кровеносных сосудов,» - говорит доктор Stewart. Это делает их идеальными для лечения легочной артериальной гипертензии, поражающей кровеносные сосуды в легких.

Чтобы улучшить регенеративные способности этих клеток, в них добавляют сотни дополнительных копий гена, который синтезирует белок, стимулирующий рост кровеносных сосудов – он называется эндотелиальная синтаза оксида азота (endothelial nitrous oxide synthase).

По материалам The Ottawa Citizen

Источник: Cmbt.su