Генетики одержали победу над гемофилией

Генная терапия в скором времени позволит окончательно победить гемофилию. Американские исследователи из Университета Миннесоты успешно опробовали на мышах методику лечения гемофилии типа A, которой страдает один из пяти тысяч мужчин. В скором времени они надеются опробовать ее на человеке.

Целью ученых, работавших под руководством доктора Роберта Хебелла (Robert Hebbel), было повышение уровня фактора свертывания VIII в крови больных животных. Именно с ним связывают нарушение свертываемости крови и постоянные кровотечения у пациентов. Для этого в организм был введен ген этого вещества.

В начале из образца крови мышей выделялись особая разновидность эндотелиальных клеток крови, которая культивировалась в лабораторных условиях. Взять клетки именно от больного животного было необходимо для того, чтобы в будущем не произошло их отторжения. В эти клетки вводился ген, после чего им давали размножиться.

После введения клеток мышам, те попадали в костный мозг и селезенку (органы, где обычно происходит кроветворение), где они продолжали размножаться. Через некоторое время ученые отметили повышение уровня VIII фактора свертывания крови, причем он повышался более чем на сто процентов от нормы.

В настоящий момент ученые планируют перейти к испытаниям перспективной методики терапии тяжелого заболевания, которое раньше лечили лишь введением фактора свертывания извне, на собаках, а потом на добровольцах. Это исследование было поддержано Национальными институтами здравоохранения и компанией Octagen Corp.

Результаты работы появились в последнем номере журнала Blood.

Источник: Mednovosti.Ru