Прогресс в области разработки нового поколения лекарственных препаратов

Несбыточная мечта разработчиков лекарственных препаратов, не дававшая им покоя в течение последних десятилетий, кажется, близка к осуществлению. Ученые, наконец, сообщили о прогрессе в разработке средств, имеющих своей мишенью «неприкасаемых» среди ключевых игроков здоровья и болезней человека.

В организме существуют сотни тысяч белков, которые многие ученые считают неподдающимися лекарственному воздействию, имея в виду, что все предыдущие попытки разработать направленные на них фармацевтические препараты закончились неудачей.

О достижениях в области разработки таких препаратов сообщено на специальном симпозиуме "Drugging the Undruggable", состоявшемся в рамках 240-го Национального собрания Американского химического общества (American Chemical Society). Достигнутый учеными прогресс может привести к разработке нового поколения фармацевтических средств для лечения рака, диабета и других серьезных заболеваний.

Исследователи сообщили о новом семействе потенциальных лекарственных средств, способных блокировать ключевой белок, причастный к развитию рака. Названные «скрепленными пептидами», эти вещества получили свое имя от химических «скобок», которые удерживают пептиды, фрагменты белков, в компактной форме, что делает их гораздо более стабильными по сравнению с их развернутыми версиями. Трехмерная структура имеет принципиальное значение для нормального функционирования пептидов и помогает им организовывать протекающие в организме процессы. Химическое сшивание позволяет пептидам противостоять разрушительному действию ферментов, легко проникать в клетки и вступать во взаимодействие с внутриклеточными биохимическими машинами.

В докладе отмечается, что скрепленные пептиды уже показали свою способность предотвращать рост раковых клеток у подопытных животных – ключевое достижение на пути к началу клинических испытаний на группе больных раком пациентов.

«Скрепленные пептиды представляют собой совершенно новый класс препаратов», - говорит руководитель исследования доктор философии Грегори Вердин (Gregory Verdine), занимавшийся изучением этих молекул в течение последнего десятилетия и внесший большой вклад в их разработку. «Они провозглашают новую эру в мире разработки лекарственных препаратов».

В организме человека существуют сотни тысяч белков, многие из которых связаны с заболеваниями. Однако только крошечная доля– около 20 процентов – этих белков считается поддающейся воздействию лекарственных препаратов. Благодаря новому поколению технологий разработки фармацевтических средств эта маленькая часть теперь увеличится.

«Вся фармацевтическая промышленность работает на платформе разработки препаратов, которые сосредоточены на этой маленькой доли мишеней, существующих в человеческом организме, и это ограничивает доступный врачам лекарственный арсенал», - говорит Вердин, химический биолог из Гарвардского университета (Harvard University), Кэмбридж, штат Массачусетс. «Необходим класс совершенно новых препаратов, которые будут лишены недостатков препаратов прошлого».

В дополнении к «скрепленным пептидам» ученые сообщили о новых представлениях о межбелковых взаимодействиях, а также об использовании малых адресных молекул в лечении рака. На симпозиуме присутствовали ученые из правительства, представители промышленности и научных кругов.

Источник: www.lifesciencestoday.ru