Клинические испытания: клеточная терапия дистрофии Дюшенна
Два года назад в Квебеке была проведена первая успешная трансплантация мышечных клеток пациентам с миодистрофией Дюшенна; у восьми из девяти больных наблюдается значительное улучшение.
Теперь специалисты из Université Laval's Faculty of Medicine и Human Genetics Department at Quebec City's Centre Hospitalier Universitaire de Québec (CHUQ) под руководством профессора Jacques P. Tremblay делают еще один важный шаг на пути к излечению этого заболевания.
Дистрофия Дюшенна – врожденное заболевание, встречающееся у одного из 3500 мальчиков. Оно вызвано мутацией в гене Х-хромосомы, кодирующем белок дистрофин, отсутствие которого приводит к дегенерации мышц. Первые признаки болезни начинают проявляться в детстве, обычно в возрасте от 2 до 5 лет. К началу второго десятилетия жизни прогрессирующая дегенерация мышц приводит больных в инвалидное кресло; большинство из них умирает в возрасте от 20 до 30 лет. Современная медицина может только в какой-то степени повысить качество жизни пациентов, но не вылечить болезнь.
Квебекские ученые трансплантировали больным мышечные клетки от здоровых доноров, после чего значительная часть мышечных волокон пациентов могла синтезировать недостающий белок.
Материалы этого исследования опубликованы в последнем выпуске Journal of Neuropathology and Experimental Neurology.
На основании этих результатов группа профессора Tremblay получила разрешение на следующий этап клинических испытаний. В этих исследованиях в предплечья пациентов будут трансплантировать около 300 млн. донорских клеток. Сила мышц будет измеряться до пересадки и через три и шесть месяцев после.
Для участия в испытаниях ученые набирают 10 добровольцев в возрасте 18лет, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна или мышечной дистрофией Беккера.
Этот этап клинических испытаний будет проводиться при финансовой поддержке SOVAR, CellGene Inc., и Association Française contre les Myopathies.
По материалам ScienceDaily
Источник: cmbt.su
Теперь специалисты из Université Laval's Faculty of Medicine и Human Genetics Department at Quebec City's Centre Hospitalier Universitaire de Québec (CHUQ) под руководством профессора Jacques P. Tremblay делают еще один важный шаг на пути к излечению этого заболевания.
Дистрофия Дюшенна – врожденное заболевание, встречающееся у одного из 3500 мальчиков. Оно вызвано мутацией в гене Х-хромосомы, кодирующем белок дистрофин, отсутствие которого приводит к дегенерации мышц. Первые признаки болезни начинают проявляться в детстве, обычно в возрасте от 2 до 5 лет. К началу второго десятилетия жизни прогрессирующая дегенерация мышц приводит больных в инвалидное кресло; большинство из них умирает в возрасте от 20 до 30 лет. Современная медицина может только в какой-то степени повысить качество жизни пациентов, но не вылечить болезнь.
Квебекские ученые трансплантировали больным мышечные клетки от здоровых доноров, после чего значительная часть мышечных волокон пациентов могла синтезировать недостающий белок.
Анализы показали, что от 4 до 26% их мышечных клеток
действительно приобрели способность вырабатывать дистрофин в результате слияния
с донорскими клетками. Впервые в мире удалось достичь такого высокого уровня
экспрессии дистрофина в такой большой доле мышечных волокон.
Материалы этого исследования опубликованы в последнем выпуске Journal of Neuropathology and Experimental Neurology.
На основании этих результатов группа профессора Tremblay получила разрешение на следующий этап клинических испытаний. В этих исследованиях в предплечья пациентов будут трансплантировать около 300 млн. донорских клеток. Сила мышц будет измеряться до пересадки и через три и шесть месяцев после.
Для участия в испытаниях ученые набирают 10 добровольцев в возрасте 18лет, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна или мышечной дистрофией Беккера.
Этот этап клинических испытаний будет проводиться при финансовой поддержке SOVAR, CellGene Inc., и Association Française contre les Myopathies.
По материалам ScienceDaily
Источник: cmbt.su
Medcentre.com.ua Медицинский информационный ресурс 
Комментарии